Новая технология может исправить 89 процентов генетических ошибок

Новая технология может исправить 89 процентов генетических ошибок


Американские ученые говорят, что современный способ редактирования генома может исправить 89 процентов ошибок ДНК, вызывающих заболевания..

Технология, которую они назвали «первичное редактирование», была описана как «генетический текстовый процессор», способный точно переписать генетический код, пишет BBC..

Ученые применяют его в лабораторных исследованиях для исправления вредных мутаций, также тех, которые вызывают серповидно-клеточную анемию..

Группа экспертов из Американского института Броада (MIT) говорит, что такая технология «безграничная и точная», однако при этом отмечают, что их исследование только начинается..

«Первичное редактирование» — это современный способ, которым ученые используют его в области вариации генома, и он развивается с необыкновенной скоростью. Наша ДНК — это как бы руководство для применения, когда говорим о развитии и функционировании организма, и она есть практически во всех наших клетках..

Возможность редактирования ДНК при помощи «первичного редактирования» уже меняет исследования науки и может быть революционной для медицинских исследований, но одновременно поднимает глубокие моральные и этические вопросы, тем более после случая с китайскими близнецами, у которых были изменены гены для спасения от ВИЧ..

В исследовании ученые США применяют технологию Crispr-Cas9, разработанную всего семь лет тому назад. С его помощью ДНК сканируется в необходимом месте, а потом позволяет, как очень и очень маленькими ножницами, разрезать ДНК на 2 половины. Конкретно данная технология открывает возможность изменения или вариации ДНК..

Но нужно сказать, что эти изменения не всегда безупречны и что кое-какие детали могут быть в неверных местах, что считается препятствием для применения этой медицинские технологии. Но от «первичного редактирования» мы могли ожидать собственно точности.

Как работает "первичное редактирование"?

В исследовании, результаты которого были размещены в журнале Nature, ученые применяли «обычное редактирование» для точной вставки или удаления частей ДНК, а еще для исправления ошибок при наборе одной «буквы» из трех миллиардов подобных «букв», составляющих генетические коды человека. код.

«Только представьте« обычное редактирование »как своего рода текстовый процессор, который может искать определенные очередности ДНК и точно их заменять. Это похоже на нажатие Ctrl-F, чтобы найти часть текста, которую вы хотите отредактировать, а потом на нажатие Ctrl-C и Ctrl-V, чтобы скопировать ее поверх нового текста..

Технология применяет очередности генома, сделанные в лаборатории. У них две роли: первая находит конкретную часть ДНК, которую вы хотите поменять, а вторая содержит изменение, которое вы хотите внести. Данная процедура делается при помощи фермента, известного как обратная транскриптаза, который имитирует подходящие изменения в ДНК », — пояснил один из авторов исследования врач Дэвид Лю..

Каждая нить ДНК состоит из шлакоблоков, именуемых нуклеотидами. Существует несколько ошибок в ДНК, 4-ре типа нуклеотидов: аденин, цитозин, гуанин и тимин. Эти ключевые элементы нуклеиновых кислот можно полимеризовать в любом порядке..

Записываем их буквами A, C, G и T..

Три миллиарда данных «букв» составляют полное руководство по построению и поддержанию тела человека, но, кажется, маленькие ошибки могут вызвать болезнь..

Мутация, которая преобразовала один конкретный A в T, приводит к самой популярной форме серповидно-клеточной анемии. Болезнь Тея-Сакса — это редкое генетическое заболевание, которое определяет разрушение нервных клеток в центральной нервной системе и может привести к слепоте, глухоте и потере умственных и физических функций. На развитие заболевания часто оказывает влияние добавление к коду четырех дополнительных «букв»..

«Главное редактирование» применяется для исправления генетических ошибок в экспериментах на человеческих клетках, проводимых в лаборатории.

Болезни у человека как правило вызывают около 75 000 самых разных мутаций. Врач Лю считает, что современные технологии могут исправить около 89 процентов из них. Другие 11 процентов относятся к случаям, когда у человека очень много копий гена или отсутствует весь ген..

«Технология редактирования Prime — это только начало, а не конец давнего стремления молекулярных наук разрешить любое изменение формы ДНК в любых местах живой клетки или организма, включая людей с генетическими нарушениями и заболеваниями», — сказал Лю..

Как и в случае с другими технологиями редактирования генома, задача будет заключаться в создании молекулярного механизма, который сможет делать изменения в целевых частях тела человека, обеспечивая при этом их безопасность..

Ученые предвещают, что современная технология сначала будет использоваться к заболеваниям, при которых клетки могут быть удалены из организма, потом «отредактированы», потом проверены на безопасность и потом возвращены..

Это возможны некоторые болезни крови, например серповидно-клеточная анемия или потомственное заболевание крови талассемия, при котором костный мозг может быть удалён и возвращен в организм..

По материалам Источник

Похожие записи